财联社9月19日电,在基因治疗领域,先导编辑技术因其能够直接将缺陷基因修复为正常基因,被视为攻克多种遗传病的关键手段。这项技术通过精准修改DNA序列,为遗传性疾病患者带来了新的治疗希望。
然而,现有技术仍存在一定局限性——编辑过程中可能产生小概率错误,这些错误虽发生概率低,但可能引发不可预知的基因突变,给患者带来潜在安全隐患。如何提升编辑精准度、降低错误率,成为全球科研团队攻关的重点方向。
美国麻省理工学院研究团队于9月17日在国际顶级学术期刊《自然》杂志发表突破性研究成果。该团队通过系统性改造先导编辑系统中的关键蛋白组件,成功将编辑错误率降低至原有水平的十分之一以下。这一技术突破不仅显著提升了基因编辑的可靠性,更为未来临床应用的安全性提供了重要保障。
研究负责人表示,这项成果标志着基因编辑技术向'零风险'目标迈出了关键一步。随着技术不断完善,预计未来5-10年内,基于改良版先导编辑的基因疗法有望进入临床阶段,为囊性纤维化、镰刀型细胞贫血等遗传病治疗开辟新路径。