《科创板日报》11月4日讯（编辑 宋子乔） 当地时间11月3日，美国生物技术企业联合治疗公司（United Therapeutics）发布公告称，其与纽约大学朗格尼医学中心（NYU Langone Health）合作，成功完成了全球首例基因编辑猪肾移植人体的规模化临床试验手术。这一突破标志着异种器官移植领域从个案探索迈向系统性研究的新阶段。
据媒体报道，此次试验是首个获美国食品和药物管理局（FDA）批准的基因编辑猪肾移植人体规模化临床试验。此前，全球已开展9例同类手术，但均属于“同情用药”个案，即针对无其他治疗选择的危重患者实施的紧急治疗方案。而本次试验将系统评估基因编辑猪肾在终末期肾病患者中的安全性与有效性。
试验由纽约大学朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利（Robert Montgomery）博士领衔。初期计划招募6名55-70岁的终末期肾病患者，首批受试者术后12周内，独立数据监察委员会将审查数据以决定是否扩大试验规模。若进展顺利，试验可能扩展至50人，并吸引更多移植中心参与。
此前案例多依赖FDA特批的“同情用药”规则，受试者病情危重且样本分散。而本次FDA批准的注册试验允许纳入身体状况相对稳定的患者，例如经朗格尼医学中心筛选的终末期肾病群体。这一转变使研究人员能够摆脱个案模式，观察猪肾在更广泛人群中的表现，标志着技术从实验阶段向临床应用迈出重要一步。
另一家美国公司eGenesis也计划在未来几个月内启动猪肾临床试验，预计年内完成首例手术，并在两年半内完成33例试验。全球范围内，猪肾移植的存活案例已积累一定经验：截至11月初，至少有2例受试者（中国1例、美国1例）仍存活。其中，中国空军军医大学西京医院于2025年3月6日完成的亚洲首例手术中，患者移植的猪肾已稳定工作超过240天，创下全球最长存活纪录之一。
异种移植指将动物器官移植至人体，目前处于实验阶段，旨在缓解人类器官捐献短缺问题。供体动物需通过基因编辑降低免疫排斥风险，同时避免器官过度生长或血栓形成。猪因基因编辑技术成熟、繁殖能力强且易于规模饲养，成为当前最佳供体选择。
学界已陆续完成猪心、猪肾、猪肝的活体移植，研究集中于中美两国。据《麻省理工科技评论》报道，美国约翰斯·霍普金斯大学和纽约大学计划在2025年开启异种大器官移植的临床试验。若进展顺利，异种移植技术或为所有器官类型的短缺问题提供解决方案。
尽管多例试验取得积极结果，但基因编辑猪器官能否长期在人体内正常运作仍是未知数。此外，如何平衡创新医疗技术的监管与患者安全，也成为全球监管机构面临的共同挑战。未来，随着更多临床试验的开展，异种移植领域有望为全球数百万等待器官移植的患者带来新希望。
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