中国商报(记者 马嘉)医药研发领域长期面临投入巨大而成功率低的“生死局”,其中药物递送环节尤为关键,也是创新药研发的主要瓶颈之一。9月16日,“AI制药四小龙”之一的剂泰科技宣布推出全球首个基于人工智能的纳米递送平台NanoForge,这一平台被业内誉为创新药研发领域的“新基建”。
剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达对中国商报记者表示,传统药物递送方式依赖“试错式”实验,企业需筛选数万种配方,投入数亿美元,耗时5至10年。而搭载“AI+纳米”的新递送方式,已在5年内开发出超过10个不同药物,有效解决了制药“十年磨一剑”的困境。
图为观众在江苏苏州举办的中国制药工业博览会上参观。(图片由CNSPHOTO提供)
药物递送系统直接影响药物的疗效、安全性和商业价值。尤其在核酸药物、细胞与基因治疗(CGT)等领域,递送技术已成为制约产品临床转化与规模化应用的核心瓶颈。传统递送系统开发依赖“试错式”实验,导致研发周期长、成本高昂且成功率低。
赖才达解释称,传统药物递送系统开发很大程度上依靠“不断尝试各种可能性”来推进。这种方法耗时漫长、花费巨大,且成功率很低。以脂质纳米颗粒(LNP)为例,它类似于一种极其微小的“脂肪滴”,可用于包裹药物(如某些mRNA疫苗),保护药物在人体内精准运送。但要想找到一个真正安全有效、能够上市应用的LNP配方,研究人员需从上万种不同的脂质组合中一一筛选和测试,过程极为艰难。
“传统的高成本、长周期递送方式已难以满足现代药物研发需求,NanoForge平台能够系统性地解决这一痛点。”赖才达表示,“我们不仅将其视为一个技术平台,更是一个能持续产生有价值的制剂数据和技术专利的‘基础设施’。其商业优势在于智能、可重复、能扩展、能持续支持药物开发。”
剂泰科技人工智能创新负责人王恺解释,NanoForge平台基于脂质生成模型PhatGPT,其可以像ChatGPT逐字生成文字一样,逐个生成原子,最终构建出脂质分子。平台利用生成式AI设计新的药物递送材料,能够同时考虑多个关键参数、优化材料性能,再通过全自动化的实验系统进行快速测试和验证。
剂泰科技RNA创新负责人张小驹表示:“以核酸药物为例,平台通过智能设计LNP配方,显著提高mRNA药物的包封效率和靶向性。传统方法需筛选上万种配方,而NanoForge可在数周内完成这一过程,大幅加速mRNA疫苗和疗法的开发。”
有机构预测,AI正极大加速药物研发进程,将传统制药企业平均需要5至6年的临床前研究时间缩短至2至3年,研发成本显著降低。在这一背景下,AI驱动的药物递送系统被视为第三代药物革命的核心引擎,它不仅将极大提升现有药物的疗效与安全性,更可能加速“可编程药物”的诞生,为疾病治疗乃至生物调控开启前所未有的可能性。
赖才达认为,未来的药物将不再只是药片或针剂,而是一段可以精准编程的“生物代码”。它像一名聪明的快递员,不仅能将“治疗包裹”精准送达身体深处的病变细胞,还能对细胞进行“软件升级”,修复功能、抵抗衰老甚至增强机能。
“传统的化疗就像为了消灭一个敌人而轰炸整个城市,伤敌一千自损八百。而最新的药物模式(如明星药ADC抗癌药物)就像‘火箭+卫星’的精准制导系统。‘卫星’是发挥治疗作用的‘弹药’,‘火箭’是负责导航和运输的药物递送系统,它的任务是确保‘弹药’只瞄准并摧毁癌细胞,不伤及健康组织。” 赖才达说。
赖才达进一步表示:“AI技术的加入,让我们设计出更智能、更高效的‘火箭’。有了‘火箭+卫星’,医生未来可以直接将治疗指令送达细胞内部,像编程一样重写细胞的‘运行代码’,纠正错误,提升治疗水平。”
剂泰科技副总裁兼平台技术负责人刘安东表示:“以CAR-T为例,公司已开发出了一种高效的LNP递送系统,能够精准靶向T细胞。与全球其他从事体内CAR-T研究的企业相比,我们目前已获得‘非常漂亮’的实验数据。这项突破意味着,未来像红斑狼疮这类严重的自身免疫疾病,医生有可能直接在患者体内重新编程T细胞,使其精准清除异常活跃的B细胞,‘重置’免疫系统,将其恢复至健康初始状态。换句话说,就像为紊乱的体液免疫系统‘按下恢复出厂设置键’。”
据咨询公司麦肯锡预测,AI技术的出现是制药业“百年难得的历史性机会”,估计生成式AI每年可为制药和医疗行业带来600亿至1100亿美元的经济价值。
尽管NanoForge平台展现出显著的技术突破与应用潜力,但其商业化路径仍面临诸多挑战。
有业内人士称,AI制药的核心价值最终需通过药物成功上市和市场规模来验证。AI制药仍需跨越从实验室到工厂、从样品到药品的关键环节。
有投资人曾表示,“AI+递送”平台的确令人振奋,但其商业化模式是否清晰、能否快速嵌入现有制药供应链并产生规模效应,是影响资本和市场信心的关键。
对此,赖才达表示:“剂泰科技希望遵循的路径是,产品先行,在产品取得良好的临床数据后,进一步拓展大规模的平台应用场景。我们相信,随着更多项目推进临床,平台的商业价值将逐步释放。”
赖才达也直言:“除了自研管线外,我们也希望与更多的药企开展合作,将NanoForge平台用于其特定药物的递送开发,探索共同开发、专利授权等多元商业模式。”